每次提到癌癥、腫瘤，大家往往都是聞之色變，令人惶恐。因為我們對于腫瘤的認識，往往是跟死亡聯系起來的，還包括治療過程的艱辛、痛苦，甚至到最后的人財兩空。
但其實隨著醫學的發展，對腫瘤的預防、臨床診斷和康復的手段越來越多，腫瘤已經不再像以前那么可怕了。尤其近幾年來，隨著生物技術的迅速發展，腫瘤免疫治療已被廣泛研究，且在臨床取得了一定療效，成為繼手術、放療和化療之后的又一重要的腫瘤治療手段。
CAR-T在腫瘤治療上取得突破性療效，例如白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤的治療中展現出驚人的治療效果。目前，以CD19為靶點的CAR-T產品研究相對較深入，其中最著名的案例就是Emily White-head，在獲得完全緩解反應后，已經維持了6年未復發。此后，已經有數百名血液惡性腫瘤患者接受了CAR-T細胞治療。[1] 美國已批準 CAR-T產品 Kymriah和 Yesccarta均是以CD19為靶點治療血液腫瘤。
Emily White-head
Emily White-head，這個6歲的小女孩患有急性淋巴細胞性白血病，并且已經復發了兩次了，在醫生們嘗試了所有可能的治療方案后仍然無法得到有效的方法。
第二次的復發之后，Emily的情況急轉直下，普通的化療已經無法阻止病情的繼續惡化，因此Emily在2012年決定接受了一項CAR-T療法的臨床試驗。
這種療法需要對T細胞進行基因改造使其能夠識別CD19，在體外培養完成的T細胞回輸至體內之后使這些T細胞能夠識別B細胞表面的CD19，從而引發殺滅癌變B細胞的免疫反應。
經過治療之后Emily體內的腫瘤細胞完全消失，直到現在疾病仍然沒有復發。
2017年ASCO會議上，國內外團隊均報道了靶向B細胞成熟抗原（B-cell maturation antigen，BCMA）的CAR-T治療多發性骨髓瘤（multiple myelo-ma，MM）的良好療效，盡管入組標準有所不同。國外團隊治療18 例患者，89% ORR（客觀容錯率），其中 CAR-T 總劑量>5×107個細胞組達到100% ORR；國內團隊報道的19例患者也達到100% ORR。[2-3]
全球來看，CAR-T的研發管線迅速擴張，既包括新靶點的探索，如BC-MA、CD123、CD33等；也包括新適應癥的拓展，如由血液腫瘤向實體瘤進階。全球已有多家公司的項目推進到了臨床階段，在未來的日子里，讓我們期待更多的CAR-T產品上市。
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名詞解釋：
ASCO：是美國臨床腫瘤學會的縮寫，ASCO是世界上最大的也是最具影響力的腫瘤組織；
ORR：客觀緩解率，objective response rate，抗癌藥療效評價指標之一?？拱┧幆熜гu價指標包括：OS 總生存期、PFS 無進展生存期、DCR 疾病控制率、ORR 客觀緩解率、OR 總緩解率、PD 疾病進展、MTD 最大耐受劑量；
參考文獻：
[1] ZHANG T, CAO L, XIE J, et al. Efficiency of CD19 chimeric anti- gen receptor-modified T cells for treatment of B cell malignancies in phase I clinical trials: a meta-analysis[J]. Oncotarget, 2015, 6 (32): 33961-33971. DOI:10.18632/oncotarget.5582.
[2] BERDEJA J G，LIN Y，RAJE N，et al. Clinical remissions and limited toxicity in a first-in - human multicenter study of bb2121, a novel anti-BCMA CAR T cell therapy for relapsed/refractory multi- plemyeloma[J]. Eur J Cancer，69(1): S5-S9 · DOI: 10.1016/S0959- 8049(16)32614-4.
[3] FAN X U, ZHAO W H, LIU J, et al. Durable remissions with BCMA specific chimeric antigen receptor (CAR)-modified T cells in patients with refractory/relapsed multiple myeloma[J]. J Clin Oncol, 2017，35 (18_suppl): LBA3001-LBA3001. DOI: 10. 1200 / JCO. 2017.35. 18_suppl.LBA3001.